De nouvelles données pour un meilleur traitement de la myopathie de Duchenne

La MD est un trouble génétique qui affaiblit et endommage progressivement les muscles du corps. Touchant quasi systématiquement des garçons, la MD se manifeste généralement à travers une perte musculaire vers l’âge de quatre ans, puis progresse rapidement. À l’âge de 12 ans, la plupart des enfants atteints de MD ne parviennent plus à marcher. Dans la mesure où la maladie attaque également les muscles cardiaques et des poumons, les patients souffrent également de complications cardiaques et respiratoires, provoquant la mort de la plupart d’entre eux à l’âge de 30 ans.

Bien qu’il n’existe aucun remède connu pour la MD, les traitements tels que les corticoïdes permettent de ralentir la dégénérescence musculaire et de freiner la progression de la maladie. Toutefois, ils provoquent un large éventail d’effets secondaires qui dégradent la qualité de vie des patients.

Une étude clinique conduite avec le soutien du projet VISION-DMD, financé par l’UE, teste actuellement l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité d’un médicament stéroïdien innovant appelé vamorolone, en tant qu’alternative aux corticoïdes actuels. La première moitié de l’étude a mis en évidence que le vamorolone, découvert par la société américaine ReveraGen Biopharma, Inc., partenaire du projet, permet d’améliorer la fonction motrice et présente un nombre significativement réduit d’effets secondaires associés aux corticoïdes, par rapport aux autres composés stéroïdiens. «L’utilisation de glucocorticoïdes, malgré leurs avantages éprouvés pour le traitement de la MD, s’avère sévèrement limitée en raison des effets secondaires qu’ils provoquent et de leur faible tolérabilité. Nous espérons que le vamorolone présentera les mêmes avantages, en évitant les nombreux problèmes de tolérabilité qui limitent l’utilisation de ce type de traitement conventionnel», a déclaré Eric Hoffman, directeur général de ReveraGen Biopharma, dans un communiqué de presse publié sur le site web du projet VISION-DMD.

Au cours de la première période de l’essai clinique randomisé en double aveugle de 48 semaines, les chercheurs ont comparé l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité du vamorolone avec celles d’un corticoïde, la prednisone, et un placebo. Durant une période de 24 semaines, les patients atteints de MD âgés de quatre à sept ans et capables de marcher ont reçu de manière aléatoire soit du vamorolone à 2,0 mg/kg ou à 6,0 mg/kg par jour, soit un placebo, ou de la prednisone à 0,75 mg/kg par jour. Les deux doses différentes de vamorolone ont été administrées à un total de 48 patients, dont 41 avaient été traités et évalués sur une période de deux ans et demi. Lors de la seconde moitié de l’essai, tous les garçons recevront soit la dose faible soit la dose élevée de vamorolone.Les résultats collectés jusqu’ici montrent que le traitement au vamorolone se traduit par une amélioration clinique, équivalente à un gain de temps de deux ans avant que la vitesse à laquelle un patient atteint de MD passe de la position allongée à la position debout ne diminue. Les deux doses quotidiennes de vamorolone ont également été jugées sûres et bien tolérées au regard de la période de deux ans et demi. En outre, les effets secondaires tels que les changements de comportement et la croissance anormale de poils ont été moins signalés pour le médicament stéroïdien, qui n’a pas freiné la croissance des patients, contrairement aux corticoïdes comme la prednisone et le deflazacort.

«Ces découvertes montrent que les effets du traitement et son potentiel en termes de modification de la maladie sont maintenus durablement avec le vamorolone», a indiqué Dario Eklund, directeur général de la société suisse Santhera Pharmaceuticals, chargée de développer le médicament en collaboration avec ReveraGen Biopharma. «Nous attendons les résultats à six mois de la phase 2b cruciale de l’étude VISION-DMD au cours du second trimestre 2021, et nous sommes convaincus qu’ils révèleront de nouvelles preuves pour qualifier le vamorolone de traitement efficace et d’alternative précieuse aux corticoïdes pour le traitement à long terme de la MD», a-t-il poursuivi dans un communiqué de presse publié sur le site «PharmiWeb.com». Le projet VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy), d’une durée de cinq ans, se termine en décembre 2021.

Pour plus d’informations, veuillez consulter:

site web du projet VISION-DMD